3月11日下午，广州南沙科技创新与产业创新融合发展大会暨成果发布推介会传来重磅喜讯：霖南基因科技（广东）有限公司正式发布一项全球领先的基因治疗技术——输血依赖型β-地中海贫血基因治疗临床应用项目“KL003”。该项目凭借政策破冰、疗效领跑、成本可控、全球布局四大核心优势，成为南沙区细胞与基因治疗先行先试的标志性成果，为全球地贫患者带来真正可及、可负担的根治性方案。

地中海贫血是我国南方地区高发的遗传性血液疾病。重型地贫患者需依靠终身输血和排铁治疗维持生命，整体治疗费用高达几百万元，同时还面临血源紧张、铁过载损伤脏器等致命风险。传统治疗手段仅能缓解症状、无法根治，临床亟需颠覆性的治愈技术突破。

依托国家赋予南沙放宽市场准入、细胞与基因治疗先行先试的政策红利，南沙已构建起从基础研究、临床转化到产业落地的全链条基因治疗产业生态。KL003项目正是政策创新与技术突破深度融合的标杆成果，也是全国目前首个完成备案的输血依赖型β-地中海贫血基因治疗临床应用项目，标志着我国在地中海贫血基因治疗领域实现了从跟跑到并跑、再到全球领跑的历史性跨越。

霖南基因科技（广东）有限公司专注于细胞与基因治疗的临床转化，聚焦地中海贫血等遗传性疾病、帕金森病及多种罕见病领域，坚持以自主核心技术打造全球领先的基因治疗创新中心。在南沙政策优势与产业生态的双重支撑下，企业率先攻克地贫基因治疗关键技术，推出的KL003疗法在全球范围内展现出全方位领先的核心竞争力。

研究者发起的临床及临床Ⅰ期数据显示，接受KL003治疗的26名患者已脱离输血，达到临床治愈标准；患者实现输血独立前最后一次输血中位时间仅18天。在安全性核心指标上，KL003表现尤为突出：其中性粒细胞和血小板的植入时间显著快于国际上已上市的疗法，意味着患者术后恢复更快、副作用更低、治疗体验更优。

KL003已积累目前全球最大规模的地贫基因治疗商业化治疗病例。截至成果发布当日，项目已完成81例患者造血干细胞采集，50例患者完成治疗并顺利出院。更具里程碑意义的是，KL003治疗费用仅为国际同类产品的约几十分之一，打破“天价疗法”壁垒，让地贫根治从“可望不可及”变为“可治愈、可负担”，大幅提升先进疗法的全球可及性。

霖南基因科技（广东）有限公司将围绕在研管线构建严密的全球技术壁垒，从药物活性成分、组合物、检测方法、医药用途、给药方式、干细胞平台专利等全方位的布局，将覆盖中国、美国、欧洲、日本、新加坡等全球主要医药市场。严密的全球专利布局网络既能保障核心技术自主可控，也可为项目全球化商业化推广奠定坚实基础。霖南基因作为临床转化的核心力量，其在干细胞平台搭建方面做出实质性贡献，已初步完成干细胞平台专利布局。

KL003项目已获得国际社会高度关注，国际地中海贫血联合会（TIF）、我国港澳地区、东南亚以及南美医疗团队纷纷到访交流、洽谈合作。目前项目已向首位国际患者发出治疗邀请，标志着以KL003为代表的“南沙方案”正式走出国门、服务全球，成为中国高端医疗技术输出的新名片。

KL003项目不仅是南沙“放宽市场准入”先行先试的标志性成功案例，更验证了“政策+技术+临床+产业”协同转化的高效路径，为全国生物医药创新提供了可复制、可推广的“南沙模式”。未来，南沙将以KL003地贫基因治疗项目为起点，持续吸引全球顶尖创新资源与产业链企业集聚，全力打造世界级基因治疗创新中心，不断破解重大公共卫生难题，让更多疑难疾病迎来治愈希望，以科技创新力量重新定义中国生物医药产业的创新版图。

（图片来源：广州南沙）